VINCITORE

Long-term effect of thymectomy plus prednisone versus prednisone alone in patients with non-thymomatous myasthenia gravis: 2-year extension of the MGTX randomised trial

Gil I Wolfe, Henry J Kaminski, Inmaculada B Aban, Greg Minisman, Hui-Chien Kuo, Alexander Marx, Philipp Ströbel, Claudio Mazia*, Joel Oger, J Gabriel Cea, Jeannine M Heckmann, Amelia Evoli, Wilfred Nix, Emma Ciafaloni, Giovanni Antonini, Rawiphan Witoonpanich, John O King, Said R Beydoun, Colin H Chalk, Alexandru C Barboi, Anthony A Amato, Aziz I Shaibani, Bashar Katirji, Bryan R F Lecky, Camilla Buckley, Angela Vincent, Elza Dias-Tosta, Hiroaki Yoshikawa, Márcia Waddington-Cruz, Michael T Pulley, Michael H Rivner, Anna Kostera-Pruszczyk, Robert M Pascuzzi, Carlayne E Jackson, Jan J G M Verschuuren, Janice M Massey, John T Kissel, Lineu C Werneck, Michael Benatar, Richard J Barohn, Rup Tandan, Tahseen Mozaffar, Nicholas J Silvestri, Robin Conwit, Joshua R Sonett, Alfred Jaretzki III*, John Newsom-Davis*, Gary R Cutter, on behalf of the MGTX Study Group†

Selezionato dal Lettore: Luca Leonardi - Università degli Studi di Roma La Sapienza

Motivazione: La miatsenia gravis è una malattia neuromuscolare rara e potenzialmente molto grave in cui abbiamo diverse strategie terapeutiche. Steroidi e timectomia sono fra queste.  L'efficacia della timectomia in pazienti con timoma è acclarata. Meno certi sono gli effetti della timectomia in soggetti senza timoma sopattutto nel lungo termine. Inoltre non è ancora chiaro se la timectomia può miglioare l'effetto degli altri farmaci e ridurne il dosaggio. Quasto studio è l’estensione a 5 anni dell’epocale trial Thymectomy Trial in Non-Thymomatous Myasthenia Gravis Patients Receiving Prednisone (MGTX), nel quale, per la prima volta dall’introduzione della timectomia nel trattamento della miastenias gravis generalizzata (MG) con anticorpi anti-AchR non legata a timoma, questa procedura veniva valutata in uno studio randomizzato controllato in singolo cieco. Nel primo studio, durato 3 anni, i 60 pazienti che hanno ricevuto la timectomia + prednisone e completato il follow-up hanno mostrato un miglioramento significativo in termini di mean Quantitative Myasthenia Gravis score (QMG), MG-activity of daily living (ADL) e mean alternate-day prednisone dose (MADP) rispetto ai 51 pazienti trattati con il solo prednisone. In questa estensione di studio, portata fino a 60 mesi (5 anni), i 26 pazienti trattati con timectomia + prednisone che hanno terminato il follow-up hanno conservato il gap significativo di miglioramento in termini QMG, MG-ADL e MADP rispetto ai 24 pazienti tratti solo con prednisone. Il lavoro è scritto egregiamente per forma e chiarezza dell’espressione, l’elaborazione statistica molto solida. I risultati danno un’ulteriore conferma sull’utilità della timectomia in questa specifica popolazione di pazienti con miastenia gravis. 

Selezionati

Fumarates target the metabolic-epigenetic interplay of brain-homing T cells in multiple sclerosis
Ntranos A, Ntranos V, Bonnefil V, Liu J, Kim-Schulze S, He Y, Zhu Y, Brandstadter R, Watson CT, Sharp AJ, Katz Sand I, Casaccia P.

Safety and efficacy of ADS-5102 (amantadine) extended release capsules to improve walking in multiple sclerosis: A randomized, placebocontrolled, phase 2 trial
Jeffrey A Cohen, Samuel F Hunter, Theodore R Brown, Mark Gudesblatt, Ben W Thrower, Lily Llorens, Cindy J Souza-Prien, April E Ruby, David N Chernoff and Rajiv Patni 

Top-down alteration of functional connectivity within the sensorimotor network in focal dystonia
Giovanni Battistella, PhD, and Kristina Simonyan, MD, PhD, Dr.med